A terapia gênica é um dos temas mais relevantes da Biotecnologia moderna e, por isso, aparece no ENEM como uma forma de conexão entre genética molecular, saúde humana e aplicação tecnológica. Nesta resolução completa, você entenderá o mecanismo biológico que permite substituir genes defeituosos por versões funcionais, o papel dos vetores virais, e como essa estratégia revolucionou o tratamento da imunodeficiência combinada severa (SCID). Tudo cuidadosamente explicado para que você compreenda o processo, domine a questão e aprenda ciência de verdade.
A sequência de etapas indicadas na figura representa o processo conhecido como
A) mutação.
B) clonagem.
C) crossing-over.
D) terapia gênica.
E) transformação genética.
A imunodeficiência combinada severa (SCID) é uma doença resultante de mutações no gene responsável por codificar a enzima adenosina desaminase (ADA). Pessoas com essa enfermidade apresentam número reduzido de linfócitos T e, como consequência não produzem anticorpos.
Devido à sua incapacidade de produzir anticorpos os portadores da SCID podem morrer nos primeiros anos de vida pelo contato com microrganismos que, em pessoas com o sistema imune saudável, não causariam problema algum. Sendo assim, a sobrevivência de crianças com essa doença genética depende de que elas fiquem isoladas em ambientes totalmente estéreis. O isolamento é feito em estruturas semelhantes à grandes bolhas de plástico, o que levou as pessoas a utilizarem o termo “bebê-bolha” para se referirem portadores da SCID.
Um dos casos mais conhecidos de SCID foi o de Ashanti De Silva. Ela nasceu em 1986 e tinha pouco mais de dois anos de idade quando foi diagnosticada com SCID, depois de uma sequência de infecções.
Uma das formas de controle da doença é por meio da administração da enzima cujo organismo não é capaz de produzir (adenosina desaminase – ADA), entretanto os custos são muito altos (em torno de 40.000 dólares na época em que Ashanti recebeu o diagnóstico).
Os pais de Ashanti De Silva concordaram, em 1990, quando ela tinha quatro anos, em submetê-la a um tratamento diferente, mas muito promissor: a terapia gênica. Para isso, ela recebeu transfusões contendo seus próprios linfócitos T nos quais genes normais para produção da ADA haviam sido previamente inseridos.
Nesse procedimento de terapia gênica, linfócitos T foram obtidos a partir de amostra de sangue de Ashanti e cultivados em laboratório. Durante o cultivo dessas células, os gene defeituosos (responsáveis por provocar a imunodeficiência severa) foram substituídos por cópias funcionais. A substituição foi possível com a utilização de um vírus que atuou como vetor transportando o gene normal e inserindo-o no linfócito T.
Em seguida, os linfócitos T (agora contendo a cópia do gene normal) foram inoculados de volta em Ashanti.
O impacto da terapia genética foi muito positivo. Após seis meses, a quantidade de linfócitos T no sangue de Ashanti atingiu níveis normais. Nos dois anos que se seguiram, sua saúde continuou melhorando, permitindo que ela se matriculasse na escola e tivesse uma infância bastante normal.
Ashanti De Silva não se curou por completo da SCID. Ela recebe, ainda, baixas doses de ADA. Provavelmente poderia viver sem tais doses, entretanto, os médicos acham que não vale a pena correr esse risco.
A terapia gênica, apesar de ajudar com pessoas com SCID, ainda não é um procedimento de uso cotidiano, pois ainda são necessárias melhorias na técnica, além de mais pesquisas. Não há, por exemplo, terapia gênica para o câncer, devido aos vários estágios e genes envolvidos em seu desenvolvimento. Ainda não é possível modificar com segurança vários genes simultaneamente.
A terapia gênica ou gene terapia corresponde ao procedimento no qual genes “sadios” são introduzidos nas células de um indivíduo para substituir genes “defeituosos” que resultam em doenças.
A figura apresentada pela questão proposta enumera etapas em que as células de um indivíduo doente foram retiradas e cultivadas (1). Posteriormente, essas células receberam o gene funcional (gene terapêutico) por meio de um vírus (2) vetor. As células nas quais o gene foi incorporado com sucesso ao genoma foram selecionadas e cultivadas (3). Em seguida, essas células geneticamente corrigidas, ou seja, portadoras do gene funcional, foram reintroduzidas no organismo do indivíduo que, a partir de então, deixou de manifestar a doença.
Tais etapas constituem, portanto, o procedimento denominado terapia gênica (alternativa D).
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